首款AI设计新药杀入III期临床：18个月、不到80个分子，双十定律被撕开一道口子

一款新药，传统研发平均耗时10年、投入超10亿美元，临床成功率不足10%。业内管这叫”双十定律”，几十年没人破得了。

2026年9月10日，北京协和医院完成一例特发性肺纤维化患者的首剂给药。这款代号Rentosertib（ISM001-055）的小分子药物，正式迈入III期临床试验。它的特殊之处在于：从靶点发现到分子设计，全流程由生成式AI驱动。

这是全球第一个走到后期的AI全流程设计药物。如果III期达标，新药研发的游戏规则会被重新校准。

18个月，不到80个分子

英矽智能（Insilico Medicine，港股3696.HK）是这款药背后的公司。数据先摆出来：

传统药物早期研发要花2.5到4年，英矽智能把项目从立项推进到临床前候选化合物提名，只用了18个月，合成并测试的分子不到80个。单项目成本从传统模式的上千万美元，压到300万至500万美元，耗时只有原来的四分之一到五分之一。

效率的来源是公司的Pharma.AI平台。2026年1月，英矽智能推出基础模型训练框架Science MMAI Gym，基于超过1000项药物研发基准任务和约1200亿词元的制药行业数据训练。内部试点显示，训练后的模型在关键药物发现基准上的性能提升高达10倍，通用大模型在75%到95%的药物发现任务里表现不佳。

截至2026年前9个月，公司已提名31个临床前候选化合物，13个拿到新药临床试验批件，年内提名9个PCC刷新历史纪录。靶向GIPR的减肥药ISM0676在临床前模型中实现31.3%的减重效果，曾被认为”不可成药”的KRAS靶点也被候选药物ISM6166撬动。

药企开始买”能力”，不再只买”分子”

钱也在投票。

2026年1月，礼来宣布与英伟达合作，计划五年内投入10亿美元，在旧金山湾区建AI药物研发联合实验室。礼来出几十年积累的专有数据和管线经验，英伟达出算力。2026年，英矽智能半年内连续拿下四笔全球头部药企合作，其中包括与武田价值6亿美元的合作。

交易结构变了。大药企采购的已经是一个个孤立分子，转向持续产出创新资产的AI平台。英矽智能2026年上半年盈利5100万美元，迎来上市后首个盈利半年度，AI制药公司靠服务费活命的阶段正在过去。

技术侧还有新动作。Pharma.AI已全面支持MCP（模型上下文协议），研究人员能把平台接进自己的AI环境，让自主智能体跑通从靶点评估到抗体设计的完整工作流。

179条管线，9个进III期

Rentosertib并非孤例。行业统计显示，全球AI制药管线已有179条，其中9条进入III期临床。2026年被业内称为AI制药的”试金石之年”——前十年拼模型刷分，现在拼的是真金白银的临床数据。

特发性肺纤维化被称为”不是癌症的癌症”，现有疗法只能延缓肺功能衰退。Rentosertib的III期试验由钟南山院士领衔，若达到预设终点，将直接改写这一疾病的治疗格局。

冷静看待：AI能压缩的只是前半程

需要泼一点冷水。AI压缩的主要是靶点发现和分子设计阶段，也就是研发前半程。II期、III期临床必须靠真实患者、真实时间和真实数据，这部分AI暂时帮不上大忙。一款药能否获批，最后的考验依然在病床上。

英矽智能总裁Alex Aliper的说法很克制：”医药AI的下一次飞跃，来自专业引擎、科学智能体和严谨基准测试构成的协同生态。”

从立项到III期，Rentosertib走了四年出头，研发投入远低于传统管线。真正的判决要到III期数据揭晓那天。对整个行业来说，这一步的意义已经足够大：AI制药第一次站上了硬考核的舞台，成与败，都会有明确的答案。